{"id":495125,"date":"2026-06-16T17:44:00","date_gmt":"2026-06-16T21:44:00","guid":{"rendered":"https:\/\/villanews.com.br\/?p=495125"},"modified":"2026-06-16T17:44:00","modified_gmt":"2026-06-16T21:44:00","slug":"familias-cobram-da-anvisa-liberacao-de-medicamento-para-distrofia-muscular-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/villanews.com.br\/?p=495125","title":{"rendered":"Fam\u00edlias cobram da Anvisa libera\u00e7\u00e3o de medicamento para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"
\nSa\u00fade<\/span>\n

Fam\u00edlias cobram da Anvisa libera\u00e7\u00e3o de medicamento para distrofia muscular de Duchenne<\/h1>\n

Em audi\u00eancia na C\u00e2mara, pais relataram melhora de pacientes com o Elevidys, suspenso preventivamente pela ag\u00eancia ap\u00f3s mortes no exterior<\/p>\n

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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t16\/06\/2026 – 18:44 \u00a0\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/p>\n

Vinicius Loures \/ C\u00e2mara dos Deputados<\/em>
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A Comiss\u00e3o de Defesa dos Direitos das Pessoas com Defici\u00eancia debateu o assunto<\/div>\n

Pais de crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne (DMD) cobraram da Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) nesta ter\u00e7a-feira (16), em audi\u00eancia p\u00fablica na C\u00e2mara dos Deputados, a libera\u00e7\u00e3o do medicamento Elevidys para o tratamento da doen\u00e7a. A venda e o uso do rem\u00e9dio est\u00e3o suspensos temporariamente no Brasil desde julho de 2025.<\/span><\/p>\n

A DMD \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica degenerativa rara que causa o enfraquecimento progressivo dos m\u00fasculos. Os sinais costumam aparecer entre os 2 e 4 anos de idade. Na adolesc\u00eancia, os pacientes geralmente precisam usar cadeira de rodas. Em est\u00e1gios mais avan\u00e7ados, a doen\u00e7a pode comprometer os m\u00fasculos card\u00edacos e a respira\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

O pai do primeiro paciente a receber o Elevidys no pa\u00eds, Humberto Scherer, criticou a decis\u00e3o da ag\u00eancia. Durante a reuni\u00e3o, ele exibiu um v\u00eddeo do filho Guilherme, de 7 anos, correndo e subindo escadas.<\/p>\n

“A trajet\u00f3ria da nossa vida \u00e9 um ponto de interroga\u00e7\u00e3o. Para as crian\u00e7as com Duchenne, \u00e9 um ponto final. Esse medicamento d\u00e1 a chance de essa crian\u00e7a ter esse ponto de interroga\u00e7\u00e3o e ter uma vida”, disse.<\/p>\n

O apelo foi refor\u00e7ado pelo m\u00e9dico Erick Cavalcanti, pai de outro paciente que mant\u00e9m a for\u00e7a muscular ap\u00f3s dois anos da aplica\u00e7\u00e3o. Ele pediu o fim da suspens\u00e3o, que dura 11 meses.<\/p>\n

“N\u00e3o houve registro de rea\u00e7\u00f5es graves em crian\u00e7as de 4 a 7 anos, idade aprovada pela Anvisa em 2024”, afirmou Cavalcanti. Segundo ele, os problemas apontados no mundo ocorreram em adolescentes ou em testes para outras doen\u00e7as.<\/p>\n

O debate na Comiss\u00e3o de Defesa dos Direitos das Pessoas com Defici\u00eancia foi proposto pelo deputado Max Lemos (Uni\u00e3o-RJ).<\/p>\n

\u201cHoje est\u00e1 provado que o Elevidys traz esperan\u00e7a\u201d, disse Lemos. O deputado adiantou ainda que pretende apresentar um projeto de lei para destinar recursos das bets para custear o medicamento no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).<\/p>\n

Vinicius Loures \/ C\u00e2mara dos Deputados<\/em>
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Familiares de pacientes protestaram durante o debate<\/div>\n

Mortes de pacientes<\/strong><\/p>\n

\n\t\t\t\tSegundo a Anvisa, a suspens\u00e3o preventiva do medicamento ocorreu ap\u00f3s o registro de tr\u00eas mortes de pacientes nos Estados Unidos, provocadas por fal\u00eancia do f\u00edgado. A ag\u00eancia aguarda informa\u00e7\u00f5es complementares da Roche Farma Brasil sobre efic\u00e1cia e estudos de acompanhamento de longo prazo<\/span>.<\/span><\/p>\n

Gerente de Sangue, Tecidos, \u00d3rg\u00e3os e Produtos de Terapias Avan\u00e7adas da Anvisa, Jo\u00e3o Batista da Silva J\u00fanior explicou que o medicamento recebeu um registro excepcional e condicional em dezembro de 2024. A autoriza\u00e7\u00e3o exige a entrega de relat\u00f3rios anuais de monitoramento, mas a farmac\u00eautica, por uma mudan\u00e7a de protocolo, deixou de enviar dados sobre a efic\u00e1cia.<\/span><\/p>\n

“N\u00e3o estamos falando de dipirona. Estamos falando de um produto complexo, de riscos, de popula\u00e7\u00f5es que precisam ser respeitadas do ponto de vista de dar a esperan\u00e7a adequada”, declarou.<\/span><\/p>\n

Silva J\u00fanior ressaltou que dados de 2026 indicam que os pacientes come\u00e7am a piorar a partir do terceiro ano de tratamento. A ag\u00eancia tamb\u00e9m identificou que metade dos seis eventos adversos no Brasil ocorreu por uso fora das especifica\u00e7\u00f5es da bula (off-label<\/em>).<\/p>\n

“A Anvisa fez, ent\u00e3o, uma suspens\u00e3o cautelar para tentar entender o que estava acontecendo”, justificou o gerente.<\/p>\n

Como alternativa, a Anvisa analisa o medicamento Givinostat, com resultado previsto para o bimestre de julho e agosto de 2026.<\/p>\n

Vinicius Loures \/ C\u00e2mara dos Deputados<\/em>
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Vitor Lippi defendeu rapidez na libera\u00e7\u00e3o do medicamento<\/div>\n

O deputado Vitor Lippi (PSD-SP), que \u00e9 m\u00e9dico, defendeu rapidez na libera\u00e7\u00e3o do medicamento e argumentou que riscos de les\u00e3o hep\u00e1tica s\u00e3o comuns a outros rem\u00e9dios.<\/p>\n

“Essa quest\u00e3o de ter efeito hep\u00e1tico \u00e9 bastante frequente entre os medicamentos, o que n\u00e3o significa que eles s\u00e3o proibidos ou haja um impedimento de uso”, avaliou. Para o parlamentar, a demora reduz as chances de os pacientes terem uma vida saud\u00e1vel.<\/p>\n

A advogada Daniela Forti questionou o representante da ag\u00eancia se a perda de tempo para o paciente seria pior do que a falta de dados t\u00e9cnicos. Silva J\u00fanior respondeu que \u00e9 preciso descobrir se a piora ap\u00f3s o segundo ano \u00e9 causada pela falha do rem\u00e9dio ou pela evolu\u00e7\u00e3o natural da doen\u00e7a.<\/p>\n

Ela sugeriu ent\u00e3o a devolu\u00e7\u00e3o do acesso provis\u00f3rio ao produto, argumentado que a pr\u00f3pria ag\u00eancia j\u00e1 reconheceu a seguran\u00e7a do produto.<\/p>\n

\u201cA gente poderia se utilizar justamente disso: dar continuidade ao registro com excepcionalidades, para averigua\u00e7\u00e3o\u201d, prop\u00f4s.<\/p>\n

Diretora do Departamento de Gest\u00e3o e Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Luciene Bonan fechou o debate sinalizando que a pasta considera aceit\u00e1vel analisar a inclus\u00e3o do Elevidys no SUS. Contudo, o governo federal aguarda a decis\u00e3o final da Anvisa sobre o registro da f\u00f3rmula.<\/p>\n

Reportagem \u2013 Murilo Souza <\/p>\n

Edi\u00e7\u00e3o \u2013 Ge\u00f3rgia Moraes<\/p>\n<\/div>\n<\/article>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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