{"id":365476,"date":"2026-04-16T05:00:00","date_gmt":"2026-04-16T09:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/villanews.com.br\/?p=365476"},"modified":"2026-04-16T05:00:00","modified_gmt":"2026-04-16T09:00:00","slug":"filantropia-2-0-da-doacao-a-inovacao-cientifica-nas-doencas-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/villanews.com.br\/?p=365476","title":{"rendered":"Filantropia 2.0: da doa\u00e7\u00e3o \u00e0 inova\u00e7\u00e3o cient\u00edfica nas doen\u00e7as raras"},"content":{"rendered":"
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Todos os anos, o come\u00e7o do ano marca a conscientiza\u00e7\u00e3o sobre doen\u00e7as raras. O nome pode enganar. H\u00e1 cerca de 7 mil condi\u00e7\u00f5es classificadas como raras no planeta, e juntas elas afetam mais de 300 milh\u00f5es de pessoas \u2013 uma das maiores popula\u00e7\u00f5es de pacientes do mundo, invis\u00edvel aos olhos do mercado e das pol\u00edticas p\u00fablicas. Desse total, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade estima que 13 milh\u00f5es est\u00e3o no Brasil. Rara n\u00e3o \u00e9 a doen\u00e7a. Rara \u00e9 a aten\u00e7\u00e3o que ela recebe.<\/p>\n

O paradoxo est\u00e1 no pr\u00f3prio crit\u00e9rio de classifica\u00e7\u00e3o. Nos Estados Unidos, o FDA define como rara qualquer doen\u00e7a que afete menos de 200 mil pessoas em um pa\u00eds de 320 milh\u00f5es. Isso significa que uma condi\u00e7\u00e3o pode atingir centenas de milhares de crian\u00e7as ao redor do mundo e ainda assim n\u00e3o despertar o interesse da ind\u00fastria farmac\u00eautica simplesmente porque o retorno comercial n\u00e3o compensa o investimento em pesquisa. Quatro centavos de cada d\u00f3lar destinado \u00e0 pesquisa oncol\u00f3gica chegam ao c\u00e2ncer pedi\u00e1trico. O resto vai para onde o mercado enxerga escala.<\/p>\n

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Existem hoje milhares de doen\u00e7as raras aguardando exatamente esse movimento: algu\u00e9m com vis\u00e3o, recursos e disposi\u00e7\u00e3o para recusar a l\u00f3gica do ‘n\u00e3o vale a pena’ e perguntar, em vez disso, ‘quanto custaria descobrir a cura?’<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00c9 essa falha sist\u00eamica que transforma diagn\u00f3sticos raros em senten\u00e7as. N\u00e3o porque a ci\u00eancia seja incapaz de encontrar respostas, mas porque ningu\u00e9m financiou as perguntas certas. Foi diante de um desafio particular que entendi o peso da luta de quem enfrenta uma doen\u00e7a rara. Meu filho Frederico foi diagnosticado em 2015 com meduloblastoma, tumor cerebral maligno mais frequente na inf\u00e2ncia. Representa cerca de 20% de todos os c\u00e2nceres pedi\u00e1tricos no c\u00e9rebro, com diagn\u00f3stico concentrado entre os 5 e os 9 anos de idade. S\u00e3o estimados entre 15 e 20 mil novos casos por ano no mundo. O protocolo de tratamento padr\u00e3o (cirurgia, radioterapia intensa e quimioterapia de alta toxicidade) foi desenvolvido na d\u00e9cada de 1980. Quarenta anos de avan\u00e7o tecnol\u00f3gico e cient\u00edfico em diversas esferas, em especial na oncologia, simplesmente n\u00e3o chegaram a essas crian\u00e7as.<\/p>\n

Os efeitos colaterais dos tratamentos dispon\u00edveis s\u00e3o severos: d\u00e9ficits cognitivos permanentes, altera\u00e7\u00f5es hormonais, perda auditiva. E em 20% a 25% dos casos, o tumor simplesmente resiste. Quando h\u00e1 recidiva, a medicina convencional n\u00e3o tem resposta. N\u00e3o h\u00e1 protocolo. N\u00e3o h\u00e1 cura. Essa n\u00e3o \u00e9 uma limita\u00e7\u00e3o cient\u00edfica. \u00c9 uma consequ\u00eancia direta do subfinanciamento cr\u00f4nico de doen\u00e7as cujo volume de casos \u00e9 tido como pequeno demais para figurar entre temas de aten\u00e7\u00e3o priorit\u00e1ria.<\/p>\n

Quando ouvi dos m\u00e9dicos de Boston \u00e0 frente dos cuidados que nada poderia salvar o Frederico ap\u00f3s a recidiva, fiz o que qualquer pai faria: recusei-me a simplesmente aceitar. E fui al\u00e9m do amor paterno. Transformei a urg\u00eancia pessoal em arquitetura institucional.<\/p>\n

Em 2021 nasceu a Medulloblastoma Initiative (MBI), com uma premissa que rompe com d\u00e9cadas de in\u00e9rcia no financiamento cient\u00edfico: reunir as melhores mentes do planeta em um cons\u00f3rcio colaborativo, sem silos de informa\u00e7\u00e3o, sem duplica\u00e7\u00e3o de esfor\u00e7os, sem interesses particulares \u2013 e com resultados mensur\u00e1veis a curto prazo.<\/p>\n

O modelo \u00e9 radical por sua simplicidade: 100% do financiamento vai diretamente \u00e0 pesquisa, sem custos administrativos. Dados s\u00e3o obrigatoriamente compartilhados entre os laborat\u00f3rios. Cada institui\u00e7\u00e3o recebe uma tarefa espec\u00edfica dentro de uma estrat\u00e9gia coletiva. N\u00e3o h\u00e1 competi\u00e7\u00e3o. H\u00e1 coopera\u00e7\u00e3o com prazo. E os resultados provam que \u00e9 vi\u00e1vel mudar o padr\u00e3o.<\/p>\n

Em pouco mais de quatro anos, a MBI arrecadou US$ 11 milh\u00f5es e estabeleceu parcerias com 16 institui\u00e7\u00f5es de pesquisa nos Estados Unidos, Canad\u00e1 e Alemanha. Dois ensaios cl\u00ednicos j\u00e1 foram aprovados pelo FDA em tempo recorde. Outros dois ser\u00e3o submetidos ao \u00f3rg\u00e3o em 2026. Um dos laborat\u00f3rios do cons\u00f3rcio iniciou testes em pacientes reais com imunoterapia avan\u00e7ada, tipo de tratamento que funciona como uma esp\u00e9cie de \u201cm\u00edssil teleguiado\u201d, que direciona o sistema de defesa do organismo a atacar de forma precisa as c\u00e9lulas tumorais. Outro grupo desenvolve uma vacina contra o meduloblastoma baseada em tecnologia de RNA mensageiro \u2013 a mesma plataforma que transformou o combate \u00e0 Covid-19.<\/p>\n

A publica\u00e7\u00e3o MIT Management<\/em> reconheceu a MBI como exemplo de inova\u00e7\u00e3o disruptiva em sa\u00fade: um novo modelo capaz de acelerar a ci\u00eancia e abrir caminhos concretos para a cura de doen\u00e7as raras. N\u00e3o como exce\u00e7\u00e3o, mas como m\u00e9todo. N\u00e3o \u00e9 uma quest\u00e3o de \u201cse\u201d, \u00e9 uma quest\u00e3o de \u201cquando\u201d encontraremos a cura, costumo repetir. A frase poderia soar como otimismo de ocasi\u00e3o. Mas vem acompanhada de ensaios cl\u00ednicos aprovados, vacinas em desenvolvimento e um modelo que j\u00e1 prova sua efic\u00e1cia.<\/p>\n

VEJA TAMB\u00c9M:<\/p>\n

O que a MBI representa vai al\u00e9m do meduloblastoma. Ela demonstra que \u00e9 poss\u00edvel fazer ci\u00eancia urgente quando h\u00e1 lacunas sist\u00eamicas que a filantropia estrat\u00e9gica pode preencher. N\u00e3o como caridade, mas como investimento social com m\u00e9todo, m\u00e9tricas e responsabilidade.<\/p>\n

Existem hoje milhares de doen\u00e7as raras aguardando exatamente esse movimento: algu\u00e9m com vis\u00e3o, recursos e disposi\u00e7\u00e3o para recusar a l\u00f3gica do \u201cn\u00e3o vale a pena\u201d e perguntar, em vez disso, \u201cquanto custaria descobrir a cura?\u201d. Essas perguntas precisam ser feitas e debatidas todos os dias do ano. A MBI existe para provar que elas t\u00eam resposta. Cada avan\u00e7o nesse campo n\u00e3o \u00e9 apenas uma vit\u00f3ria cient\u00edfica, \u00e9 a prova de que, quando a sociedade decide que todas as vidas importam, a ci\u00eancia encontra o caminho. O que falta, quase sempre, n\u00e3o \u00e9 compet\u00eancia. \u00c9 decis\u00e3o.<\/p>\n

Fernando Goldsztein <\/strong>\u00e9 fundador da Medulloblastoma Initiative (MBI) e conselheiro da Children’s National Foundation. MBA pela MIT Sloan School of Management.<\/em><\/p>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Todos os anos, o come\u00e7o do ano marca a conscientiza\u00e7\u00e3o sobre doen\u00e7as raras. O nome pode enganar. H\u00e1 cerca de…<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":365477,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[204],"tags":[],"class_list":["post-365476","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ultimas-noticias"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/365476","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=365476"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/365476\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/365477"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=365476"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=365476"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/villanews.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=365476"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}